ELURU, Inde — Lorsque son bébé a commencé à avoir du mal à respirer, Stella Praveen a eu le terrible sentiment que quelque chose n’allait pas du tout avec sa fille de 14 mois, Ellen.
Elle a couru pieds nus jusqu’à une clinique voisine, mais les médecins ont déclaré que l’enfant devait voir un spécialiste immédiatement. Sans ambulance, elle a sauté à l’arrière d’une moto et a parcouru 35 miles jusqu’à un hôpital pour enfants d’une autre ville, où Ellen est restée en soins intensifs pendant 12 jours.
Deux semaines plus tard, Mme Praveen a appris que sa fille, qui n’avait jamais été capable de lever le cou ni de se retourner, souffrait d’amyotrophie spinale, une maladie rare souvent mortelle à l’âge de 2 ans.
“Nous n’avions même pas entendu parler de cette maladie”, a déclaré Mme Praveen alors que les larmes coulaient sur son visage. “Elle a été mal diagnostiquée à plusieurs reprises.”
La famille Praveen a été momentanément réconfortée lorsqu’elle a appris qu’un traitement de thérapie génique prometteur était disponible, mais a rapidement été découragée lorsqu’elle a entendu le coût : 2,1 millions de dollars.
En Inde, et dans de nombreux pays les plus pauvres du monde, les dernières avancées de l’industrie pharmaceutique pour les maladies rares sont souvent terriblement hors de portée, impossibles à payer pour presque toutes sauf les familles les plus riches et non couvertes par l’assurance maladie.
En désespoir de cause – et encouragées par la réussite occasionnelle – les familles se tournent vers les médias sociaux pour collecter des fonds.
Chaque matin, le père d’Ellen, Rayapudi Praveen, envoie des centaines d’e-mails sur cinq sites de financement participatif comme ImpactGuru et GoFundMe, demandant aux gens de contribuer de l’argent pour sauver la vie de sa fille.
“Cher Monsieur, ma fille Ellen souffre”, commence chaque e-mail. “Pouvez-vous nous aider?”
Avec seulement quatre mois avant qu’Ellen n’ait 2 ans, le temps presse – et la famille est encore loin de son objectif.
L’amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire héréditaire qui tue plus de nourrissons dans le monde que toute autre maladie génétique. En Inde, une étude mettre sa prévalence à un sur 7 744 naissances vivantes, soit environ 3 200 bébés indiens chaque année.
Les symptômes des quatre types de la maladie apparaissent à différents stades. Les nourrissons comme Ellen atteints du type 1, le plus grave, présentent des symptômes au cours des six premiers mois de leur vie : ils ont du mal à bouger leurs membres, à avaler, à téter et éventuellement à respirer. Ils ne vivent généralement pas au-delà de 2 ans.
Partout en Inde, ont déclaré des neurologues pédiatriques, la sensibilisation accrue des parents à la maladie conduit à l’identification d’un plus grand nombre de patients.
Ces dernières années, l’Inde s’est forgé une réputation de centre de fabrication à bas prix pour les multinationales pharmaceutiques, et les médicaments fabriqués ici sont souvent nettement moins chers que ceux importés, en partie grâce au plafonnement des prix par le gouvernement.
Mais les thérapies pour de nombreuses maladies rares sont encore généralement importées, obligeant les patients et les parents à affronter une vérité atroce : le statut de l’Inde en tant que superpuissance pharmaceutique montante ne les aide pas.
En 2019, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé la thérapie génique Zolgensma, qui modifie la cause génétique sous-jacente de l’amyotrophie spinale et peut arrêter définitivement la progression de la maladie.
À 2,1 millions de dollars, la thérapie Zolgensma de la société pharmaceutique Novartis serait le prix le plus élevé jamais fixé pour un traitement unique.
Spinraza, un autre médicament, coûte 750 000 $ la première année et 375 000 $ par an par la suite, et doit être pris toute la vie.
Ni Zolgensma ni Spinraza, fabriqués par Biogen, ne sont fabriqués en Inde ou approuvés pour une utilisation ici, de sorte que les parents les importent avec l’aide de leurs médecins, un processus qui implique des approbations gouvernementales spéciales.
Le seul médicament approuvé pour la condition en Inde est Evrysdi, fabriqué par Roche. C’est le moins cher des trois traitements, mais il coûte quand même entre 53 000 et 80 000 dollars par an, et c’est un prix réduit pour l’Inde, négocié avec Roche par le gouvernement.
Aucun de ces médicaments n’est couvert par une assurance en Inde, de sorte que les familles sont confrontées à un choix déchirant : collecter l’argent nécessaire ou voir leurs enfants dépérir.
Jusqu’à présent, les Praveens ont collecté un peu plus de 100 000 dollars pour le traitement d’Ellen, mais ils ne perdent pas espoir et leur optimisme n’est pas totalement infondé.
Depuis mai 2019, date de l’introduction de Zolgensma, les parents d’au moins 10 enfants ont réussi à collecter 2,1 millions de dollars grâce au financement participatif.
L’année dernière, Yogesh Gupta a lancé une campagne de financement participatif et a envoyé des e-mails à toute personne qu’il connaissait pour demander de l’aide pour son fils, Ayaansh, qui a le type 1. Bientôt, une équipe de 125 amis, collègues et parents a commencé à envoyer des messages sur les plateformes de médias sociaux aux politiciens et aux Les stars de Bollywood. Émus par le sort de l’enfant, les fonctionnaires et les célébrités ont non seulement donné de l’argent eux-mêmes, mais ont également aidé à faire passer le mot.
Après trois mois et demi, M. Gupta a déclaré avoir levé 2,1 millions de dollars.
“Il y a beaucoup d’amélioration”, a déclaré M. Gupta à propos de son fils après avoir reçu le traitement Zolgensma. “Il peut légèrement lever les jambes et le contrôle du cou est bien meilleur.”
Raman Nagumantri est à plus de la moitié du chemin, ayant collecté 1,6 million de dollars pour sa fille de 19 mois, Khyati.
“Nous ne nous souvenons pas d’un jour où nous avons dormi toute la nuit depuis qu’elle a été diagnostiquée”, a déclaré M. Nagumantri. “Mais nous sommes proches, et je peux faire n’importe quoi, n’importe quoi, pour obtenir les fonds nécessaires au cours de ces quatre mois.”
Pour presque tous les enfants du monde atteints de type 1, leurs meilleures chances de survie peuvent résider dans le programme mondial d’accès géré, ou gMAP, qui fournit Zolgensma gratuitement à un certain nombre de patients éligibles de moins de 2 ans dans les pays où la thérapie génique n’a pas reçu l’approbation réglementaire ou n’est pas couvert par une assurance.
Des représentants de Novartis ont déclaré que plus de 250 enfants du monde entier avaient reçu la thérapie gratuitement via gMAP.
Novartis a refusé de partager le nombre total de patients indiens, mais le Dr Ann Mathew, neurologue pédiatrique de premier plan, qui compte plus de 400 patients atteints d’amyotrophie spinale, a déclaré que 40 enfants avaient reçu le traitement au cours de l’année écoulée à travers l’Inde, la majorité via gMAP. . Dix-neuf de ses patients ont pris Zolgensma au cours des 13 derniers mois, 16 gratuits et trois payants.
Biogen a déclaré que 200 patients en Inde avaient reçu Spinraza gratuitement.
Les groupes de défense des patients font pression pour que le gouvernement intervienne afin de négocier de meilleurs prix avec les sociétés pharmaceutiques.
“Lorsque le gouvernement intervient, les prix baissent automatiquement”, a déclaré Alpana Sharma, co-fondatrice de Cure SMA, un groupe de défense dirigé par des parents. “C’est ce qui s’est passé avec le cancer et d’autres maladies rares comme l’hémophilie.”
Alors que les parents d’enfants atteints de type 1 font face à une période de temps extrêmement courte pour guérir, les traitements pour le type 2, qui a des effets débilitants mais qui ne sont généralement pas mortels avant l’âge adulte, sont également bien au-delà des moyens de la plupart des soignants.
Dans l’État côtier de Goa, Ruby Borges et son mari, Benedict Borges, ont été dévastés lorsque leur fils de 5 ans, Dylan, a été diagnostiqué il y a trois ans avec SMA-Type 2. Dans la plupart des cas, les symptômes de type 2 surviennent entre six et 18 mois, et les enfants qui en souffrent ne peuvent pas marcher.
Au moment du diagnostic de Dylan, Spinraza était le seul traitement disponible.
Après qu’il n’ait pas participé au programme d’accès humanitaire, ses parents se sont tournés vers le financement participatif. Des mois d’appels lancés par l’intermédiaire de groupes religieux dans leur communauté ont permis de collecter 57 000 $. À ce rythme, il faudrait des années pour trouver l’argent nécessaire pour payer Spinraza, et entre-temps, Dylan s’affaiblit à mesure que ses muscles s’atrophient.
Les médecins ont conseillé aux parents de Dylan de le mettre sous Evrysdi. Ils ont réussi à acheter suffisamment de ce médicament pour durer jusqu’à la fin de l’année. La mère de Dylan pense que les médicaments et la physiothérapie intense l’aident, et elle a dit qu’elle avait vu une amélioration de 20 % de son état. Mais elle s’inquiète de savoir combien de temps elle pourra continuer à compter sur la générosité d’étrangers pour maintenir son fils en vie.
“Les gens rient quand ils entendent le prix du médicament”, a déclaré Mme Borges. “Ils se demandent si je vais le dépenser pour une voiture ou une grande maison.”
Les parents d’Ellen ont besoin d’encore plus d’argent et ont encore moins de temps.
Un après-midi récent, son père a emprunté un chemin de terre en direction d’une autoroute voisine, où il a fait du stop jusqu’à la ville de Vijayawada. Quelques heures plus tard, il arriva dans la grande maison d’un homme d’affaires-philanthrope qu’il espérait pouvoir aider.
Mais il ne devait pas être.
“Acceptez votre sort et passez à autre chose”, lui a dit l’homme d’affaires.
M. Praveen a regardé à travers une fenêtre sur la vaste pelouse de l’homme d’affaires et a juré de ne pas abandonner.
“Je me battrai jusqu’à son dernier souffle”, a-t-il déclaré.
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