Depuis que Medicare a proposé de limiter fortement la couverture du médicament controversé contre la maladie d’Alzheimer Aduhelm, l’agence a été inondée d’appels passionnés.
Des groupes représentant les patients ont insisté pour que le programme d’assurance fédéral paie le médicament. De nombreux experts et médecins de la maladie d’Alzheimer ont mis en garde contre une large couverture d’un traitement dont les avantages sont incertains et les risques graves pour la sécurité.
Jeudi, les responsables de Medicare ont annoncé leur décision finale. Bien que la Food and Drug Administration ait approuvé Aduhelm pour quelque 1,5 million de personnes, Medicare ne le couvrira que pour les personnes qui le reçoivent en tant que participants à un essai clinique.
Chiquita Brooks-LaSure, l’administrateur des Centers for Medicare and Medicaid Services, ou CMS, a déclaré que la décision visait à protéger les patients tout en recueillant des données pour indiquer si Aduhelm, un anticorps monoclonal coûteux administré sous forme de perfusion mensuelle, pourrait réellement les aider en ralentir le rythme de leur déclin cognitif.
“C’est notre obligation à CMS de vraiment s’assurer que c’est raisonnable et nécessaire”, a déclaré Mme Brooks-LaSure dans une interview jeudi. “La grande majorité” des quelque 10 000 commentaires l’agence reçue sur son site Web, a-t-elle dit, étaient en faveur de “limiter vraiment la couverture d’Aduhelm à un espace vraiment contrôlé où nous pourrions continuer à évaluer sa pertinence pour la population de Medicare”.
Le fabricant d’Aduhelm, Biogen, a déclaré que la décision “refuse effectivement à tous les bénéficiaires de Medicare l’accès à Aduhelm”, ajoutant que “Biogen examine attentivement ses options et fournira des mises à jour au fur et à mesure que la société évaluera l’impact commercial de cette décision”.
Un problème majeur pour Medicare était de savoir comment traiter d’autres médicaments similaires pour la maladie d’Alzheimer, dont plusieurs devraient bientôt être examinés pour approbation par la FDA. Dans un proposition en janvierMedicare avait déclaré qu’il les couvrirait de la même manière qu’Aduhelm car il prenait généralement des décisions de couverture pour une classe entière de médicaments.
Mais après que des experts et des groupes de défense ont exprimé leurs inquiétudes, les responsables de Medicare ont déclaré jeudi qu’ils n’appliqueraient pas automatiquement les mêmes restrictions à chaque nouveau médicament. Si, contrairement à Aduhelm, la FDA constate qu’il existe des preuves claires qu’un médicament peut aider les patients, Medicare le couvrirait pour tous les patients éligibles et n’imposerait qu’une exigence de suivi de l’expérience des patients.
Le Dr Lee Fleisher, médecin-chef de l’agence Medicare, a déclaré que la manière à deux voies de traiter le domaine en développement rapide des thérapies contre la maladie d’Alzheimer, un programme appelé Coverage with Evidence Development, “est censée être agile et vraiment répondre à tout nouveau médicament de cette classe qui est en cours de développement et qui démontre un bénéfice clinique.
Comprendre le nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer Aduhelm
La décision est extrêmement inhabituelle pour Medicare, qui paie presque toujours automatiquement les médicaments approuvés par la FDA, du moins pour les conditions médicales désignées sur les étiquettes.
Mais le parcours d’Aduhelm a également été très inhabituel. La FDA elle-même a reconnu qu’il n’était pas clair si le médicament était bénéfique lorsqu’il a approuvé Aduhelm en juin dernier, l’autorisant pour les personnes atteintes d’un léger déclin cognitif lié à la maladie d’Alzheimer.
Les preuves d’essais cliniques examinées par la FDA ont montré que les patients d’un essai d’Aduhelm semblaient connaître un léger ralentissement du déclin cognitif, tandis que les patients d’un essai presque identique ne semblaient pas du tout en bénéficier. Environ 40 % des patients recevant la dose approuvée par la suite ont présenté un gonflement ou un saignement cérébral, souvent léger, mais parfois grave. À la fois un conseil de hauts fonctionnaires de la FDA et celui de l’agence comité consultatif indépendant avait dit qu’il n’y avait pas assez de preuves pour l’approbation.
Au lieu de donner son approbation complète au médicament, la FDA lui a donné son feu vert dans le cadre d’un programme appelé “approbation accélérée”, qui permet l’autorisation de médicaments dont les avantages sont incertains s’ils sont destinés à des maladies graves avec peu de traitements et si le médicament affecte un mécanisme biologique d’une manière raisonnablement susceptibles d’aider les patients.
La justification de l’agence était qu’Aduhelm cible une protéine, l’amyloïde, qui forme des plaques dans le cerveau des patients atteints de la maladie d’Alzheimer. Mais de nombreux experts de la maladie d’Alzheimer affirment que des années de données n’ont pas montré que la réduction de l’amyloïde pouvait ralentir le déclin cognitif.
Des questions sur l’approbation, et si la FDA a travaillé trop étroitement avec Biogen, ont suscité des enquêtes par commissions du congrès, l’inspecteur général du département de la santé et des services sociaux, la Federal Trade Commission et la Securities and Exchange Commission. Les grands centres médicaux, y compris le Clinique de Clevelandont refusé d’offrir Aduhelm.
À la suite des préoccupations soulevées par les experts de la maladie d’Alzheimer et certains groupes, les responsables de Medicare ont annoncé plusieurs autres changements à leur proposition antérieure. Au lieu d’exiger des essais contrôlés randomisés approuvés par la CMS, Medicare couvrira les participants à tout essai approuvé par la FDA ou les National Institutes of Health. Cela permettra à ces essais d’être menés dans un plus large éventail de lieux, pas seulement en milieu hospitalier, et d’inclure des personnes atteintes d’autres affections neurologiques comme le syndrome de Down, dont beaucoup développent la maladie d’Alzheimer mais avaient été exclues du plan proposé précédemment.
Les essais devront toujours se conformer à une exigence de Medicare de recruter un groupe de participants diversifié sur le plan racial et ethnique, contrairement aux essais précédents d’Aduhelm, dans lesquels la plupart des participants étaient blancs.
Dans les essais, “les fabricants devront nous dire comment ils vont inclure tous les patients qui représentent la population de Medicare, et comment vont-ils s’assurer que tous ces patients reçoivent un traitement médical approprié et un suivi de leur traitement pendant qu’ils sont dans chacune de ces études », a déclaré Tamara Syrek Jensen, directrice de la couverture et de l’analyse du Center for Clinical Standards and Quality de l’agence Medicare, dans une interview.
La FDA a également demandé à Biogen de mener un autre essai clinique pour déterminer si le médicament fournissait des preuves d’avantages, mais elle a déclaré que dans les années qu’il faudra pour que cet essai soit terminé, Aduhelm serait disponible pour les patients. En vertu de la décision de jeudi, Medicare couvrirait les frais des participants à l’essai de Biogen.
Dans une déclaration après l’annonce de Medicare, la FDA a déclaré : “En fin de compte, les deux agences ont un objectif commun de garantir que des produits médicaux sûrs et efficaces soient disponibles pour les Américains”.
L’équipe d’évaluation de la couverture de Medicare prend des décisions sans tenir compte du coût d’un médicament, mais la décision Aduhelm pourrait apaiser certaines inquiétudes quant à la manière dont la couverture du médicament pourrait affecter les portefeuilles des millions de bénéficiaires de Medicare dans le pays.
L’année dernière, la division actuarielle de Medicare, agissant sans savoir quelle serait la décision de couverture, a imposé l’une des plus fortes augmentations jamais enregistrées des primes Medicare Part B pour 2022, en partie motivée par la possibilité d’une couverture pour Aduhelm, qui à l’époque était tarifée par son fabricant à 56 000 $ par an.
Depuis lors, Biogen, confronté à de faibles ventes du médicament après que de nombreux hôpitaux et médecins ne le prescrivent pas, a abaissé le prix à 28 800 $ par an, toujours beaucoup plus élevé que ce que de nombreux analystes ont dit est justifié.
Xavier Becerra, secrétaire à la Santé et aux Services sociaux, avait déclaré qu’il envisagerait de baisser les primes après la décision finale de couverture pour Aduhelm, ajoutant que «Nous allons nous assurer que les personnes âgées ne paient pas plus que nécessaire. ”
Dans l’interview de jeudi, Mme Brooks-LaSure, l’administratrice du CMS, a déclaré: “Le secrétaire nous a dit de l’examiner, et nous allons nous engager dans le processus de révision de la prime de la partie B.”
Des groupes de défense, dont plusieurs reçoivent des fonds de Biogen et d’autres sociétés pharmaceutiques, avaient fait vigoureusement campagne pour une large couverture Medicare. Ces groupes ont déclaré que les patients devraient pouvoir décider avec leur médecin d’essayer ou non un médicament approuvé par la FDA et ont affirmé qu’il était discriminatoire de ne rembourser que la participation à des essais cliniques qui pourraient ne pas être facilement accessibles à de nombreux patients.
“Nous ne pouvons tout simplement pas le laisser tel quel”, a déclaré Harry Johns, le directeur général de l’Association Alzheimer, au personnel de l’organisation, selon un enregistrement de la réunion obtenu par le .
Après l’annonce de la décision de Medicare jeudi, M. Johns a déclaré que l’association était toujours en train de l’évaluer, mais il a ajouté : “Lors de l’examen initial, nous sommes très déçus de l’impact immédiat que cela aura sur les Américains vivant avec la maladie d’Alzheimer et leurs familles aujourd’hui. Bien que nous notions que certaines des recommandations fournies par les personnes vivant avec la maladie d’Alzheimer et l’Alzheimer’s Association ont été incorporées dans la décision de la CMS, refuser l’accès aux traitements de la maladie d’Alzheimer approuvés par la FDA est une erreur.
Les responsables de Medicare ont déclaré que la décision était une tentative de fournir ce qu’ils considéraient comme des limites importantes à la couverture d’Aduhelm, sans nécessairement soumettre les futurs médicaments à base d’anticorps monoclonaux anti-amyloïde à des restrictions similaires.
Si un autre médicament de cette classe devait obtenir l’approbation complète ou traditionnelle de la FDA, ce qui nécessite généralement deux essais cliniques convaincants, cela signalerait qu’il existe des preuves convaincantes que le médicament peut aider les patients et que ses avantages l’emportent sur ses risques, ont indiqué les responsables de Medicare. .
“Si un médicament était approuvé sous approbation traditionnelle demain, nous sommes prêts”, a déclaré Mme Jensen, ajoutant qu’un tel médicament serait disponible “dans un cadre réel” et que les patients seraient inscrits dans un registre ou un autre programme qui permettre à Medicare de surveiller s’ils bénéficient du médicament.
“Il y a un tel besoin de vraiment comprendre ce qui se passe que nous voulons nous assurer que nous fournissons tous ces soins cliniques supplémentaires ou appropriés”, a déclaré Mme Brooks-LaSure, administratrice de Medicare. “Donc, nous allons nous assurer que nous continuons à suivre ce qui se passe afin de continuer à développer ces preuves autour d’un traitement.”
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