Un nouveau traitement pour la SLA manque de preuves d'avantages, selon un panel de la FDA

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L’objectif principal était de ralentir le déclin sur une Échelle SLA à 48 points évaluation 12 capacités physiques, y compris marcher, parler, avaler, s’habiller, écrire et respirer. Sur 24 semaines, les patients recevant un placebo ont diminué de 2,32 points de plus que ceux prenant la combinaison de médicaments, ce qui s’est traduit par une baisse de 25% plus lente pendant cette période pour les patients recevant le traitement.

L’étude d’extension en ouvert a impliqué 90 de ces patients, dont 34 du groupe placebo, qui ont commencé à prendre AMX0035 environ sept mois après ceux qui l’avaient reçu depuis le début. Les chercheurs ont rapporté à la FDA que ceux qui ont reçu le traitement le plus longtemps avaient en moyenne 4,8 mois de plus avant d’être hospitalisés, d’être mis sous ventilateur ou de mourir.

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“C’est la première fois que nous constatons un bénéfice à la fois en termes de fonction et de survie dans un essai clinique sur la SLA”, a déclaré le Dr Sabrina Paganoni, chercheuse principale de l’essai clinique et spécialiste de la médecine neuromusculaire au Healey Center for ALS du Massachusetts General Hospital.

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“Si l’accès est retardé, les patients de ma clinique aujourd’hui pourraient ne jamais bénéficier du temps et de la fonction qu’ils auraient pu avoir. Retarder l’accès n’est pas un risque que nous devrions prendre », a déclaré le Dr Paganoni.

Les examinateurs de la FDA ont cependant identifié de nombreux problèmes avec l’essai clinique de phase 2 et l’extension en ouvert. Ils ont dit dans documents d’information que le bénéfice identifié était “à la limite de la signification statistique et peut ne pas être suffisamment convaincant pour permettre une détermination de l’efficacité basée sur une seule étude”.

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Le Dr Emily Freilich, chef de l’équipe de la FDA, a déclaré lors de l’audience que les résultats des essais cliniques suggérant que le médicament ralentissait le déclin sur l’échelle fonctionnelle de la SLA n’étaient “pas très convaincants” et que les mesures secondaires de l’essai – y compris la force musculaire, la respiration capacité et si les patients ont été hospitalisés – n’étaient «généralement pas favorables» aux avantages.

Les responsables de la FDA ont déclaré que les preuves, même issues de l’étude d’extension, ne démontrent pas que la thérapie peut aider les patients à vivre plus longtemps. Le Dr Freilich a déclaré que les patients qui ont reçu le placebo et qui ne sont jamais passés à l’AMX0035 ont survécu pendant une médiane de 1 295 jours, tandis que les patients qui ont reçu l’AMX0035 pendant plus de 96 semaines ont survécu pendant une médiane de 1 237 jours.